Gentherapie: 10 Mio. Franken für Somagenetix

Die septische Granulomatose (CGD) ist eine seltene Erbkrankheit des Immunsystems. Die Phagozyten (Neutrophile und Monozyten) können Bakterien und Pilze nicht bekämpfen. Die betroffenen Patienten sind deshalb anfällig für schwere, potentiell lebensbedrohliche bakterielle und Pilzinfektionen. Die Immunabwehr gegen Viren ist jedoch intakt. Sie zeigen auch Symptome, die mit chronischen Entzündungen assoziiert und oft „granulomatös“ (knötchenartige Zellansammlung) sind. Laut der Gesellschaft für CDG (CDG Society) bleibt derzeit trotz antibiotischer und antimykotischer Prophylaxe die Sterblichkeit weiterhin hoch, da schwere infektiöse Komplikationen keine Seltenheit sind. Auch wenn die Datenlage als schlecht angesehen wird, geht man von einer Überlebensrate der sowohl X-chromosomal wie auch autosomal rezessiv vererbten Erkrankung von nur 50% im Alter von 30 Jahren aus.

In dieses Gebiet stoßen die Forscher der Universität Zürich vor, die Somagenetix im Jahr 2019 gegründet haben. In den vergangenen Jahren wurde das Start-up durch das Wyss Zurich Translational Center (Wyss Zürich) unterstützt, einem Accelerator der Universität Zürich und der Eidgenössischen Technischen Hochschule (ETH) Zürich. Bei CGD-Patienten weisen die Neutrophilen keinen Anstieg des Sauerstoffmetabolismus auf, der normalerweise mit der Phagozytose (dem “Fressen” von Keimen) einhergeht. Dies ist auf eine fehlende Komponente des Enzyms NADPH-Oxidase, das in Phagozyten auftritt, zurückzuführen. NADPH-Oxidase katalysiert die Bildung des Superoxids, einer Vorstufe von potenten reaktiven Sauerstoffverbindungen, durch die transmembrale Passage der Elektronen von NADPH-Oxidase auf molekularen Sauerstoff. CDG weist nach derzeitigem Wissen vier Unterformen auf,  je nachdem welche der vier Untereinheiten der NADPH-Oxidase von der Genmutation betroffenen ist. Die Unterform gp91phox (CYBB) ist die X-chromosomal vererbte Variante mit einer Häufigkeit von 65%, die entsprechend nur Jungen betrifft. Die Variante p47phox (NCF-1) ist der derzeitige Fokus von Somagenetix und wird autosomal-rezessiv vererbt. Sie hat eine Häufigkeit von 25% und betrifft beide Geschlechter der Nachkommen gleichermaßen.

Angeführt wird die Runde von Vi Partners, einer Risikokapitalgesellschaft, die auf Investitionen in den Bereichen Life Sciences und Technologie spezialisiert ist. Weitere Investoren sind Schroders Capital, die Zürcher Kantonalbank und Verve Ventures. Die Finanzierung werde es Somagenetix ermöglichen, „seinen führenden Gentherapie-Kandidaten SGX-001 zur Behandlung der p47-defizienten Unterform der septischen Granulomatose in die klinische Erprobung zu bringen“, wie das Unternehmen mitteilt. Der derzeitige kurative Behandlungsstandard ist zwar bereits eine Stammzelltransplantation. Durch die begrenzte Verfügbarkeit von immunologisch kompatiblen Spendern ist diese jedoch sehr stark eingeschränkt.

Prof. Dr. Janine Reichenbach, Mitgründerin von Somagenetix, kommentiert ihren eigenen Ansatz: „Mein Team an der Universität Zürich hat eine erstklassige lentivirale Gentherapie-Plattform für Phagozytoseerkrankungen entwickelt und die präklinische Validierung unseres Ansatzes zur Behandlung von CGD erfolgreich abgeschlossen. Wir freuen uns darauf, im Laufe des Jahres 2026 mit der klinischen Anwendung von SGX-001 zu beginnen.“ In ihrem Forschungslabor wurde ein selbstinaktivierter Lentivirus als Vektor entwickelt, der die korrekte Gensequenz in die hämatopoetischen Stammzellen des Patienten transferieren kann. Neben dem SGX-001-Kandidaten sind auch Gentherapien für die X-chromosomale CDG in der Entwicklung bei Somagenetix.

Parallel zur Serie-A-Finanzierung wurde der Mediziner Dr. Andrin Oswald zum CEO von Somagenetix ernannt. Er ist seit mehr als zwei Jahrzehnte in der Pharmaindustrie tätig und hatte eine Vielzahl von CEO- und Vorstandspositionen in kleinen und großen Pharmaunternehmen inne, unter anderem bei der Centogene AG in Rostock.